freeamfva: Alnylam詳細數據腎臟疾病藥物FDA審查

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Alnylam是醫學領域的領導者之一，該領域利用干擾性核酸破壞由失活基因發出的細胞指令。在原發性1型高草酸尿症的病例中，lumasiran有助於降低草酸的產生，草酸水准升高可導致腎結石，長期而言，可損害和破壞腎臟。To get more news about 日本藤素官網, you can visit homll.com official website.

該公司稱，在Alnylam的名為Illumina-A的研究中，用lumasiran治療6個月後，草酸鹽水准比患者開始試驗時降低了65%。接受安慰劑治療的患者，他們的草酸鹽水准只下降了12%。Alnylam說去年12月試驗成功了，但當時沒有公佈詳細的數據。 雖然試驗還沒有顯示使用lumasiran可以避免腎功能衰竭，FDA經常根據生物標記物數據（如草酸鹽减少）準予治療罕見的遺傳性疾病的藥物。檢測器官衰竭等結果的差异通常需要數年的時間，而且需要許多患者——僅39名患者參與研究。在本試驗分析的一個終點上，與安慰劑相比，lumasiran治療並沒有導致腎結石的發生。 服用該藥的26名患者中有5名患有腎結石，服用安慰劑的13名患者中有2名患有腎結石。由於參與試驗的人數較少，而且6個月的時間很短，這個終點只能被認為是“探索性的”，這意味著任何比較在統計學上都不强。 在給客戶的一份報告中，康托·菲茨傑拉德的分析師阿萊西亞·楊寫道，“完整的數据集增强了我們對盧馬西蘭强大功效的信心。”她補充說：“我們預計，這種藥物的特性不會引起任何爭議。”。

由於美國食品和藥物管理局（FDA）將在12月前對lumasiran做出决定，Alnylam在Dicerna上可能會有一個不錯的開端，Dicerna尚未完成尼多西蘭（nedosiran）的試驗，該藥的設計與Illumina-a相似。然而，尼多西蘭的一個商業優勢是它可以治療所有三種原發性高草酸尿症。 Alnylam的兩種上市藥物Onpattro和Givlaari治療的是成千上萬的患者，而且往往多年未被確診的疾病，使患者意識成為任何商業活動的關鍵組成部分。lumasiran的情况也可能如此，因為Alnylam正在圍繞腎結石患者開展宣傳活動。Young說，她預計這一活動將“緩慢而穩定”。Onpattro和Givlaari在2020年第一季度的銷售額分別為6700萬美元和500萬美元。